علاج جيني جديد لهشاشة العظام يُظهر نتائج واعدة

المرفأ…في إنجاز طبي قد يمثل ثورة في علاج هشاشة العظام، نجح فريق من الباحثين في “مايو كلينك” بقيادة الدكتور كريستوفر إيفانز، في تطوير علاج جيني جديد أظهر نتائج آمنة وواعدة في أول تجربة سريرية له على البشر.

ويُعد هذا التقدم، الذي نُشرت نتائجه في مجلة “Science Translational Medicine” المرموقة، تتويجاً لنحو ثلاثة عقود من البحث، ويقدم أملاً جديداً لملايين المصابين بهشاشة العظام، أحد أكثر أنواع التهاب المفاصل شيوعاً

والذي يسبب تآكل الغضاريف ويُعد سبباً رئيسياً للإعاقة.

كيف يعمل العلاج الجديد؟ أوضح الدكتور إيفانز، مدير مختبر أبحاث العلاج الجيني العضلي الهيكلي في “مايو كلينك”، أن أحد أكبر التحديات في علاج هشاشة العظام هو أن الأدوية التي تُحقن في المفصل يتم التخلص منها سريعاً، مما يحد من فعاليتها.

ويعتمد النهج الجديد على “إعادة برمجة” خلايا المفصل نفسه ليصبح مصنعاً لدوائه.

ويتم ذلك عبر حقن فيروس غير ضار (AAV) يحمل جيناً علاجياً (IL-1Ra) داخل المفصل. هذا الجين يقوم بتحفيز خلايا المريض على إنتاج جزيء مضاد للالتهاب بشكل مستمر وطويل الأمد من داخل الجسم، مما يواجه جزيء

(IL-1) المسؤول عن الالتهاب وتآكل الغضروف.

نتائج مذهلة في التجربة الأولى شملت الدراسة السريرية الأولى تسعة مرضى يعانون من هشاشة العظام في الركبة، حيث تم حقن العلاج الجيني مباشرة في المفصل المصاب.

وأظهرت النتائج أن العلاج كان آمناً تماماً، ولم تظهر أي آثار جانبية خطيرة والأهم من ذلك، أثبتت الفحوصات أن المفاصل المعالجة بدأت بإنتاج مستويات مرتفعة من الجزيء المضاد للالتهاب (IL-1Ra)، وظلت هذه المستويات مرتفعة

لمدة عام على الأقل بعد الحقن. كما لاحظ الباحثون مؤشرات أولية على تحسن سريري لدى المرضى، تمثلت في انخفاض الألم وتحسن في وظيفة المفصل.

وقال الدكتور إيفانز: “هذه النتائج تشير إلى أن العلاج آمن وقد يوفر راحة طويلة الأمد من أعراض هشاشة العظام”، مضيفاً أن “هذه الدراسة تقدم طريقة واعدة ومبتكرة لمهاجمة المرض من جذوره”.